让“罕见病”不再是“孤儿”

重大疾病患者“一粒药”的期待何解?

2019年02月21日09:37  来源:极速百家乐
 
原标题:让“罕见病”不再是“孤儿”

  数说罕见病

  其实,罕见病并不罕见,全部罕见病种共有7000多种,我国所有罕见病患者加在一起人数已达2000多万……

  在国内上市的药品29个,能治疗21种疾病。还有大部分罕见病无药可用。

  在美国,罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元,其中很大比例是药费。

  对罕见病的治疗主要还是依靠药物,药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80%甚至更高。

  据新华社电 继部分抗癌药降价、进医保后,“保障2000万罕见病患者用药”提上议程,备受关注。近期,国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠。从多发病常见病,到罕见病、疑难病,国家打出“组合拳”,满足重大疾病患者“一粒药”的期待。

  罕见病防治出“组合拳”

  罕见病由于临床上病例少、经验少,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,往往被称为“医学的孤儿”。

  来自安徽合肥的两岁多男童飞飞罹患“无痛无汗症”,常把手指咬得血肉模糊,用手拔掉自己四颗牙齿,却都没有疼痛感。这种罕见病在全球只有约100例。

  飞飞罹患的“无痛无汗症”是目前确认的7000多种罕见病之一。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病,包括渐冻症、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、不自觉跳舞(亨廷顿舞蹈症)、松软儿(脊髓性肌萎缩症)、PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)等。其实罕见病并不罕见,全部罕见病种共有7000多种,我国所有罕见病患者加在一起人数已达2000多万……

  北京协和医院副院长张抒扬认为,“从关心重视多发病、常见病,逐渐走向关注关爱少见病、疑难病,特别是预后差的罕见病,对罕见病患者的关怀也代表着医疗的公平公正。”过去的一年,是国家逐渐规范罕见病诊疗的一年。

  2018年版《国家基本药物目录》、国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》等陆续出台……从癌症到罕见病,国家再次对重大疾病防治出台“组合拳”,保障罕见病患者用药。

  缩短政策红利到基层的“反射弧”

  记者采访发现,买不到药、救治费用高昂,成了罕见病患者的“生死考验”。患者人数太少,药企不愿生产,患者无药可用。

  张抒扬说,首批罕见病目录收录的121种疾病中,39种疾病有药可用,一共有54种药。其中,在国内上市的药品29个,能治疗21种疾病。还有大部分罕见病无药可用。

  北京大学人民医院儿科主任秦炯说,在美国,罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元,其中很大比例是药费。

  在武汉儿童医院,1岁多的小宇哲躺在妈妈怀里,巴掌大的小脸被口罩遮住了一大半,小手上扎着留置针,已经住院5个月了。

  “郎格罕氏组织细胞增生症——我和他爸爸听到医生的诊断后都懵了,两个人坐在外面抱着手机查,查出来后又抱着孩子哭。”宇哲妈妈掰着指头算,从入院到现在,已经花了11万,“听说后续治疗还要花10万多元。”

  “克拉屈滨,一针7000多元,一个疗程要用5支,后续要三四个疗程。这还不包括其他治疗药物的费用。”医院肿瘤科副主任李晖说,宇哲的这个病不能算白血病,跟实体瘤也靠不上边,大病救助的政策他都享受不到。这次国家公布了罕见病目录,最近又大幅调低了罕见病药品的税负,价格会随之调低,这给像宇哲这样的罕见病患者带来希望。

  由于罕见病的用药量较少,企业研发药品的投入较大等原因,国内生产的罕见病药往往缺乏,或者价格比较昂贵,但这种情况陆续得到改善。

  广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授举例,以前想获得治疗罕见病的药物,通过正规渠道根本买不到。患者想尽办法买到药后,医院也不敢给病人用。“随着政策的出台,纳入罕见病目录的治疗药物,通过绿色通道,快速进入中国市场。”

  记者在广东、安徽等地了解到,国家谈判的17种抗癌药政策落地,患者能享受医保报销待遇。安徽省医保局介绍,安徽在2018年年底又针对另外13种抗癌药实施带量采购,这13种药品价格平均降幅达39.52%。例如,降幅最大的药品为治疗非小细胞肺癌的吉非替尼片,从一盒1000多元降到400多元。

  群众热盼的还有哪些“药方”?

  在基层,重大疾病患者用药还有哪些热切的盼望?

  ——加强新药研发,提高患者用药的“可及性”。

  保障“孤儿药”供给是罕见病患者“保命”的基础。

  来自北京、广州的罕见病专家认为,对罕见病来说,很多罕见病患者容易早期致残、年轻死亡已经是不争事实,医院先把药买来是当务之急。

  李晖等专家认为,对罕见病的治疗主要还是依靠药物,药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80%甚至更高。进口环节税收优惠,给罕见病药物市场带来了积极影响。要想让罕见病患者用得起高端药,根本解决之道还是要加强自主药物生产研发。

  安徽医科大学第一附属医院妇科主任颜士杰认为,“孤儿药”需要国家政策扶持,定向生产,减免税费,同时建立国家储备体制和报警机制,及时调剂供需。

  ——加快完善癌症等重大疾病诊疗体系,推进罕见病、癌症筛查和早诊早治,努力降低死亡率。

  早筛查、早治疗是第一道防线——据临床统计,八成以上的罕见病都是遗传导致的。北京儿研所主任医师李龙认为,建立产前筛查、儿童体检等机制,是防治罕见病最低廉高效的手段。此外,在全国范围内完善对罕见病的规范诊疗,尤其加强预防性治疗,可提前预防,减少罕见病致残致死。

  刘丽认为,组建国家罕见病协作网,就是为了让罕见病诊治相对集中和双向转诊,减少误诊、误治,给予已发病的罕见病患者更合适的诊治方案。

  ——优化医疗保障体系。临床专家认为,一些靶向药、免疫疗法等成本高昂,需要尽快建立多层次保障体系和多元付费体系。

  中国医疗保险杂志社社长郝春彭认为,要建立多层次的医疗保障制度,通过医疗救助和公益慈善进行社会兜底,通过商业保险进行多样高端层次的补充,保证人们对医疗的不同层次需求。(记者肖思思、廖君、鲍晓菁、林苗苗)

(责编:左瑞、邓楠)
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